基因编辑获得诺贝尔化学奖，两位女科学家也是女性首次获得这个百年历史的最高成就奖。
但是鲜为人知的是，基因编辑的科学家纷纷下海创业，用发现的基因编辑来尝试治疗基因遗传病。
其中有三家公司最为引人注目，Editas,Intellia和位于瑞士的CRISPR疗法公司。
Editas制药位于麻省的剑桥市，由麻省理工学院和哈佛大学的Broad研究所的科学家张锋以及哈佛大学的刘如谦（DavidLiu），GeogerChurch以及MGH的JKeithJoung四人共同创立，同时他们也是公司的科学顾问团队。
Intellia疗法利用加州伯克利大学的JenniferDoudna的基因编辑CRISPR技术，也位于剑桥市，可谓剑桥的两只基因编辑翘楚。
Intellia取自Intelligence（智慧）的意思。Intellia通过技术许可，获得了共同获诺奖的JenniferDoudna和居住在瑞士的法国科学家EmmanuelleCharpentier的基因编辑技术。
基因编辑进入临床试验
最近，Intellia的一个基因编辑技术，引起了广泛注意。
这个第一阶段的人体临床研究，刚刚获得英国监管机构的许可，将在年底进入试验。
其中试验用的基因编辑技术，是将治疗用药直接注入血液，以改变体内细胞的DNA。
这个临床试验的目标，是使用这个名为NTLA-的新药，通过永久"敲出"一种变异基因来治疗一种转核蛋白淀粉样病(ATTR)。
患有这种病的人的基因突变，导致一种称为转核蛋白的积累。患病的人往往有渐进的神经和心脏损伤，导致过早死亡。
通过血液注射，Intellia公司希望，能将这个治疗方法NTLA-系统地注入人体，并且能到达产生致病蛋白的肝细胞。然后，通过敲掉变异的基因。治疗的目标是永久降低变异的蛋白的水平。
（Intellia的管线还包括治疗其他血液病的基因编辑疗法。网站照片）
许多基因治疗的方法，都针对眼科疾病，通过视网膜注射，来达到治疗的目的。
这个通过血液全身给药，是一个挑战。因此，Intellia研究将分为两部分。第一部分将测试38名患者的治疗剂量，一旦选择最佳剂量。然后在第二阶段扩大治疗。
第一个病人将在今年年底之前接受治疗。当然，这也取决于新冠病毒大流行对试验活动的潜在影响。
常读健点子的粉丝一定不陌生，自从年的新冠疫情爆发以来，许多基因治疗的临床试验都面临着推迟或是被搁置，尤其是对于开发基因治疗的小公司来说，生存都成了问题，许多公司挣扎为生。
除了基因治疗以外，目前针对这个单基因病，转核蛋白淀粉样病ATTR,在过去的两年内已经有核酸新药获批上市。
其中包括，Alnylam制药公司的核酸新药Onpattro、Ionis制药公司（研发了治疗脊髓肌萎缩的诺西那生钠）的Tegsedi和辉瑞公司（Pfizer）的Vyndaqel都赢得了美国食品和药物管理局的批准。
参考：
