纽福斯眼科基因治疗新势力江湖之基因治

上篇回顾

专注遗传性眼科疾病的中因科技成立仅仅两年,却已拥有近20年扎实的技术开发经验积累,并以更为全面的思路,在开发每一个疾病的产品时,均从较为成熟的替代疗法覆盖到更为前沿的基因编辑,实现两厢互补。(点击阅读中因科技:眼科基因治疗双保险

江湖之基因治疗系列)

年,Luxturna(全球首个上市眼科基因治疗药物)于美国进入临床后,距美国费城万里之遥的中国武汉,一个用于治疗Leber’s遗传性视神经病变(LHON)的基因治疗药物AAV2-ND4被研发出来。又过了8年,专注眼科基因治疗的公司——纽福斯(Neurophth)正式落户武汉光谷生物医药园区,为AAV2-ND4的进一步产业化奠定基础。

医院李斌教授团队自主开发的AAV2-ND4,成就了一家专注眼科基因治疗的初创公司。AAV2-ND4的引领,也为纽福斯后续快速推动一系列产品研发打下了基础。

一个产品促成创业

在遇到李斌教授和他的项目前,纽福斯联合创始人、总经理蔡大波拥有在辉瑞、诺华工作多年的经历。而李斌作为华中科技大学同医院眼科学主任医师、博士生导师,擅长于基因疗法开发、眼科遗传疾病新药发现和临床转化。

因缘际会下,蔡大波早早接触到李斌LHON基因疗法的相关信息,他敏锐地意识到,李斌当时正在开发的LHON基因治疗项目具有很不错的安全性和有效性数据,为了将这一实验室里的突破性研究最终转化为造福患者的产品,蔡大波“怂恿”李斌一起创业。年7月,纽福斯公司正式注册成立。

同为纽福斯联合创始人,有8年以上基因治疗药物工艺开发、生产及质量控制、CMC项目管理经验的纽福斯CEO肖溯博士表示,基因疗法已在研究层面被证实能治愈众多遗传性免疫系统疾病、癌症、血友病、眼科和神经退行性病变等。而从整体的商业化进展来看,其在眼科疾病的应用会走在前列。其一,眼睛是密闭的球体,药物仅注射局部眼球,对全身影响小,安全系数高;其二,作用于眼部所需的药物剂量较小,对生产工艺的要求相对较低,利于产业化;其三,针对眼科疾病的治疗药物市场潜力也很明显,“仅以LHON市场来看,存量就有40~80亿元,每年还保持1~2个亿的增量。”

目前,全球有十多家公司从事眼科基因治疗的研发,如跨国药企诺华,美国的SparkTherapeutics(被罗氏收购)、AGTC、Regenxbio,法国的Genesight公司,英国的MeiraGTx、Nightstar(被Biogen收购)、Quethera(被Astellas收购)等,每家


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