前言
12月7日-10日，一年一度的美国血液学会（ASH）如期而至，盛会上来自全世界的血液学工作者发表着最新进展。如拜耳公布了其AAV基因疗法在A型血友病的1/2期临床试验中取得积极数据，Sangamo公布针对β地贫的1/2期临床最新数据，这是继CRISPRTherapeutics和VertexPharmaceuticals宣布其CTX在临床1/2期试验对输血依赖性β地中海贫血症（TDT）和严重镰状细胞贫血症（SCD）中的有效治疗数据后的，基因治疗在遗传类血液疾病中又一捷报。同时今年6月，Bluebirdbio公司也宣布其基因疗法Zynteglo被欧盟批准上市治疗β地贫。越来越多的科研团队加入基因治疗地贫的研发队伍，既让我们看到基因疗法治愈遗传疾病的潜能，同时也庆幸这类真正“缺医少药”的罕见疾病逐渐受到社会广泛
