讲课视频第一部分：植物基因工程+动物基因工程(部分)
讲课视频第二部分：动物基因工程(部分)+基因工程药物+基因治疗
课件内容如下：
本节内容的电子书如下：
1.3基因工程的应用
基因工程自20世纪70年代兴起后，在短短的30年间，得到了飞速的发展，目前已成为生物科学的核心技术。基因工程在实际应用领域—农牧业、工业、环境、能源和医药卫生等方面，也展示出美好的前景。
植物基因工程硕果累累
植物基因工程在农业中的应用发展迅速。从～年，在短短的5年中，全世界转基因作物的种植面积就增长了30倍。以转基因植物研究、开发和应用为标志的农业技术革命，已经在一些国家展开。年，就世界范围来看，转基因植物种植面积首次突破5xhm2。其中，转基因大豆、棉花、油菜、玉米已进入大规模商业化应用阶段，这四种转基因作物种植面积占相关作物种植面积的比例已达到：大豆63%，玉米19%，棉花13%，油菜5%。我国转基因作物的种植面积也迅速增长，目前已位居世界第四（图1-16)。
植物基因工程技术主要用于提高农作物的抗逆能力(如抗除草剂、抗虫、抗病、抗干旱和抗盐碱等），以及改良农作物的品质和利用植物生产药物等方面。
抗虫转基因植物
全世界每年因虫害造成农作物的损失约占总产量的13%，达数千亿美元。对农业害虫的防治，大多是依靠化学农药。大量使用化学农药不仅造成了严重的环境污染，损害了人类健康，而且大大增加了生产成本。因此，从某些生物中分离出具有杀虫活性的基因，将其导入作物中，使其具有抗虫性，已成为防治作物虫害的发展趋势。目前，已问世的转基因抗虫植物主要有水稻（图1-17)、棉、玉米、马铃薯、番茄、大豆、蚕豆、烟草、苹果、核桃、杨、菊花和白花三叶草等。用于杀虫的基因主要是Bt毒蛋白基因、蛋白酶抑制剂基因、淀粉酶抑制剂基因、植物凝集素基因等。例如，我国转基因抗虫棉就是转入Bt毒蛋白基因培育出来的，它对棉铃虫具有较强的抗性。
近几年来，我国拥有自主知识产权的转基因抗虫棉的研究和应用，取得了突飞猛进的发展，从年占据市场份额的10%，已经提高到年的64.4%，居主导地位。仅年我国抗虫棉的栽培面积已达95xhm2,增加收益约20亿元人民币。
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可用于转基因植物的抗虫基因
Bt毒蛋白基因是从苏云金芽孢杆菌中分离出来的抗虫基因。当害虫食用含有转基因的植物时,Bt基因编码的蛋白质会进入害虫的肠道，在消化酶的作用下.蛋白质能够降解成相对分子质量比较小的、有毒的多肽。多肽结合在肠上皮细胞的特异性受体上，会导致细胞膜穿孔，细胞肿胀裂解，最后造成害虫死亡。由于Bt毒蛋白对哺乳动物无毒害作用，因而广泛用于抗虫转基因植物。
蛋白酶抑制剂基因广泛存在于植物中，它产生的抑制剂可与害虫消化道中的蛋白酶结合形成复合物，从而阻断或降低蛋白酶的活性，使昆虫不能正常消化食物中的蛋白质。这种复合物还能剌激昆虫分泌过量的消化酶，引起害虫的厌食反应。
淀粉酶抑制剂基因产生的淀粉酶抑制剂可以抑制昆虫消化道中的淀粉酶活性，使害虫不能消化所摄取的淀粉，从而阻断害虫的能量来源。
植物凝集素基因控制植物合成一种糖蛋白，这种糖蛋白可与昆虫肠道黏膜上的某种物质结合，从而影响害虫对营养物质的吸收和利用。
抗病转基因植物
植物像人一样也会生病。引起植物生病的微生物称为病原微生物，主要有病毒、真菌和细菌等。例如，许多栽培作物由于自身缺少抗病毒的基因，因此，用常规育种的方法很难培育出抗病毒的新品种，而基因工程技术，为培育抗病毒植物品种开辟了新的途径。目前，人们已获得抗烟草花叶病毒的转基因烟草和抗病毒的转基因小麦（图1-18)、甜椒（图1-19)、番茄等多种作物。
抗病转基因植物所采用的基因，使用最多的是病毒外壳蛋白（coatprotein,CP)基因和病毒的复制酶基因；抗真菌转基因植物中可使用的基因有几丁质酶基因和抗毒素合成基因。
抗逆转基因植物
环境条件对农作物的生产会造成很大影响。例如，盐碱、干旱、低温、涝害等不利的环境条件，是造成低产、减产的常见因素。目前，全球的盐碱和干旱地区分别占陆地面积的1/3,还有许多地区属于高寒地区。这些不利的环境条件也会对农业生产造成影响。由于盐碱和干旱对农作物的危害与细胞内渗透压调节有关，目前科学家们正在利用一些可以调节细胞渗透压的基因，来提高农作物的抗盐碱和抗干旱的能力，这在烟草等植物中已获得了比较明显的成果。科学家们还研究开发出了一批耐寒作物，使它们在寒冷的环境条件下，良好地生长。例如，将鱼的抗冻蛋白基因导入烟草和番茄(图1-20)，使烟草和番茄的耐寒能力均有提高。此外，将抗除草剂基因导入大豆、玉米等作物（图1-21)，喷洒除草剂时，杀死田间杂草而不损伤作物。
利用转基因改良植物的品质
随着人们生活水平的提高，人们对食品的要求不仅仅是吃饱，而且要富于营养。但是，我们吃的许多食品含有的营养成分并不平衡，例如，豆类食品中，含有蛋氨酸比较少，大米、玉米、小麦则含赖氨酸比较少。这些人体必需的氨基酸缺少后对人的健康不利。科学家将必需氨基酸含量多的蛋白质编码基因，导入植物中，或者改变这些氨基酸合成途径中某种关键酶的活性，以提高氨基酸的含量。例如，我国科学家将富含赖氨酸的蛋白质编码基因导入玉米，获得的转基因玉米中赖氨酸的含量比对照提高30%(图1-22)。
番茄含有丰富的维生素，但不耐储存。我国科学家将控制番茄果实成熟的基因导入番茄，获得转基因延熟番茄，储存时间可延长1～2个月，有的可达80多天。目前，我国农业部已批准这种耐储存番茄进行商品化生产。我国科学家还成功地将与植物花青素代谢有关的基因导入花卉植物矮牵牛中，转基因矮牵牛呈现出自然界没有的颜色变异,大大提高了花卉的观赏价值（图1-23)。
异想天开
发光树能做路灯吗?
自然界有许多生物可以发光，它们发出的光有磷光和荧光两种。大家最熟悉的是萤火虫，在夏天的夜晚，它们那“腾空类星陨，拂树若花生”的美丽荧光，曾引起人们的许多遐想。科学家研究发现，萤火虫发光是发光器中的荧光素，在荧光酶的催化下发出的间歇光。
荧光素和荧光酶都是由发光基因“指挥”合成的。如果将发光基因导入植物，培育出发光植物是一件十分有趣的事情。目前，科学家已培育出发光的烟草、棉花等。科学家们正计划培育一种发光的夹竹桃，将其种植到高速公路的两旁，白天做行道树，夜晚做路灯照明。到那时，每当夜幕降临，公路两旁的夹竹桃荧光闪闪，树树相连，公路将变成美丽的荧光世界。也许不久的将来，你可以用各种各样的发光植物来装点你的庭院和家居，那是多么漂亮、有趣！
动物基因工程前景广阔
动物基因工程是20世纪80年代开始发展起来的，它从诞生那天起，就在动物品种改良、建立生物反应器、器官移植等很多方面显示了广阔的应用前景。
用于提高动物生长速度
动物基因工程技术可以提高动物的生长速率。由于外源生长激素基因的表达可以使转基因动物生长得更快，因此，科学家们将这类基因导入动物体内，以提高动物的生长速率。例如，将外源生长激素基因导入绵羊体内，转基因绵羊的生长速率比一般的绵羊提高30%，体型增大50%;将外源生长激素基因导入鲤鱼，9个月后有的转基因鲤鱼比对照重1.5kg(图1-24)。
用于改善畜产品的品质
动物基因工程技术的另一个重要作用是改善畜产品的品质。例如，有些人食用牛奶后,对牛奶中的乳糖不能完全消化；也有些人食用牛奶后会出现过敏、腹泻、恶心等不适症状。为了解决这一问题,科学家将肠乳糖酶基因导人奶牛基因组，使获得的转基因牛分泌的乳汁中，乳糖的含量大大减低，而其他营养成分不受影响。
用转基因动物生产药物
最令人兴奋的是利用基因工程技术，还可以使哺乳动物本身变成“批量生产药物的工厂”。科学家将药用蛋白基因与乳腺蛋白基因的启动子等调控组件重组在一起，通过显微注射等方法，导入哺乳动物的受精卵中，然后，将受精卵送入母体内，使其生长发育成转基因动物。转基因动物进人泌乳期后，可以通过分泌的乳汁来生产所需要的药品,而称为乳腺生物反应器或乳房生物反应器。目前，科学家已在牛和山羊等动物乳腺生物反应器中表达出了抗凝血酶、血清白蛋白、生长激素和cx抗胰蛋白酶(图1一25)等重要医药产品。
用转基因动物作器官移植的供体
动物基因工程技术有可能使建立移植器官工厂的设想成为现实。目前，人体移植器官短缺是一个世界性难题。为此，人们不得不把目光移向寻求可替代的移植器官。由于猪的内脏构造、大小、血管分布与人极为相似，而且猪体内隐藏的、可导致人类疾病的病毒要远远少于灵长类动物，是否可以用猪的器官来解决人类器官的来源问题呢?科学家将目光集中在小型猪身上。实现这一目标的最大难题是免疫排斥。目前,科学家正试图利用基因工程方法对猪的器官进行改造，采用的方法是将器官供体基因组导入某种调节因子，以抑制抗原决定基因的表达，或设法除去抗原决定基因，再结合克隆技术，培育出没有免疫排斥反应的转基因克猪器官。
基因工程药物异军突起
基因工程制药是制药行业突起的一支新军，不仅具有独特的优势，发展速度也很快。
自20世纪20年代初，第一种基因工程药物―重组人胰岛素投放市场以来，利用转基因的工程菌①生产的药物已有60多种。这些药物包括细胞因子、抗体、疫苗、激素等。这些药物可以用来预防和治疗人类肿瘤、心蓝病、遗传病、各种传染病、糖尿病、类风湿等疾病。目前，美国、日本、德国等是世界上主要开发生产基因工程药物的国家。20世纪90年代以来，我国自己生产的白细胞素-2、干扰素、乙肝疫苗等近20种基因工程药物投放市场场,年产值达30亿元人民币(图1-20）。
假如某位心脏病人换上了经过改造的猪的心脏，在生活中他会遭到歧视吗？
①基因工程的方法，使外源基因得到高效率表达的菌类细胞株系一般称为“工程菌”
图1-26我国生产的部分基因工程药物
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用DNA重组技术生产的人类蛋白药物种类(部分)
蛋白名称
用途
α一抗胰蛋白酶
治疗肺气肿
促肾上腺皮质激素
治疗风湿
B细胞生长因子
治疗免疫系统功能失调
降钙素
治疗软骨病
红细胞生成素
治疗贫血
生长激素
促进生长
生长激素释放因子
促进生长
胰岛素
治疗糖尿病
干扰素
抗病毒，抗肿瘤
白细胞介素
治疗癌症
血清白蛋白
血浆补充物
肿瘤坏死因子
抗肿瘤
我国生产的基因工程药物还有哪些？请查阅资料或上网查询。
干扰素是动物或人体细胞受到病毒侵染后产生的一种糖白。由于干扰素几乎能抵抗所有病毒引起的感染,如水痘、肝炎、狂犬病等病毒引起的感染，甲此，它是一种抗病毒的特药。此外，干扰素对治疗乳腺癌、骨髓癌、淋巴癌等癌症和些白血病也有一定疗效。传统的干扰素生产方法是从人血液的白细胞内提取的，每L血液只能提取出1mg干扰素。~年，科学家用基因工程方法在大肠杆菌及酵母菌细胞内获得了干扰素，从1kg细菌培养物中可以得到20~40mg干扰素。主要用于治疗乙型肝炎的重组人干扰素a-1b是我国第一个国内批准生产的基因工程药物(年)。我国基因工程药物开发虽然起步较晚，基础较差，但是,仅仅用了约10年的时间，就使基因工程药物从无到有，不断发展壮大，完成了世界上主要基因工程药物的产业化。
以侯云德院士(右)为首的研究人员，成功地研制出了我国第一个基因工程药物――干扰素。
基因治疗曙光初照
人体的遗传性疾病是很难用一般药物进行治疗的，基因工程的兴起迎来了基因治疗的曙光。
基因治疗是把正常基因导人病人体内,使该基因的表达产物发挥功能,从而达到治疗疾病的目的,这是治疗遗传病的最有效的手段。O年9月,美国对一名患有严重复合型免疫缺陷症的4岁女童,实施了基因治疗。复合型免疫缺陷症是一种遗传疾病。女童由于腺苷酸脱氨酶基因缺失,造成体内缺乏腺苷酸脱氨酶;而腺苷酸脱氨酶是人体免疫系统发挥正常功能作用所必需的,因此,女童不能抵抗病原微生物的威胁。0年9月,这名女童接受了基因治疗,研究人员将腺苷酸脱氨酶基因转入取自患者的淋巴细胞中,使淋巴细胞能够产生腺苷酸脱氨酶,然后,再将这种淋巴细胞转人患者体内。半年后,在血液中检测出了被改造的淋巴细胞,女童体内产生的腺苷酸脱氨酶也越来越多,女童产生抗体的能力显著改善。
针对这一实例,你能提出什么问题吗?
从0年成功转移腺苷酸脱氨酶基因到现在,大部分基因治疗的临床试验,都是先从病人体内获得某种细胞,例如T淋巴细胞,进行培养,然后,在体外完成基因转移,再筛选成功转移的细胞扩增培养,最后重新输人患者体内(图1-27,1-28）。上述方法虽然操作复杂,但效果较为可靠,称为体外基因治疗。同时,科学蒙们又千方百计设计出更加简便的基因治疗方法。例如,4年美国科学家利用经过修饰的腺病毒作载体,成功地将治疗遗传性囊性纤维化病的正常基因转人患者肺组织中。这种直接向人体组织细胞中转移基因的治病方法叫做体内基因治疗。值得提出的是,无论哪一种基因治疗,目前都处于初期的临床试验阶段。可以说,在没有完全解释人类基因组的运转机制,充分了解基因调控机制和疾病的分子机理之前,进行基因治疗是十分困难的。另外,还存在着技术方面、伦理道德方面，以及安全性方面的诸多困难。如果这些问题能逐一解决的话,基因治疗将推动2I世纪的医学革命。
图1-27我国研究人员正在制备用于治疗的基因工程细胞
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用于基因治疗的基因种类
用于基因治疗的基因有三类。第一类是从健康人体上分离得到的功能正常的基因，用以取代病变基因，或依靠其表达产物，来弥补病变基因带来的生理缺陷，如对血友病和地中海贫血病的治疗。第二类是反义基因，即通过产生的mRNA分子，与病变基因产生的mRNA进行互补，来阻止非正常蛋白质合成。第三类是编码可以杀死癌变细胞的蛋白酶基因，又叫做自杀基因。
拓展视野
神奇的基因芯片
你听说过“基因芯片”（genechip）一词吗?基因芯片又叫做DNA芯片,寡核苷酸芯片,或DNA微阵列。其概念来自计算机芯片,是伴随“人类基因组计划”的研究进展而快速发展起来的一门高新技术。那么,基因芯片究竞是什么?它的作用又是怎样的呢?通俗地说,基因芯片是通过微加土技术,将数以万计、乃至百万计的特定序列的DNA片段（基因探针），有规律地排列固定于2cm2的硅片、玻片等支持物上，构成的一个二维DNA探针阵列，与计算机的电子芯片十分相似，所以被称为基因芯片。基因芯片主要用于基因检测工作。科学家让芯片上成千上万的探针分子，与被检测的带有标记的基因样品，按碱基配对原理进行杂交。然后,通过荧光检测系统对芯片进行扫描，再利用计算机系统，对每一探针上的荧光信号进行比较和检测，从而迅速得出所需要的信息。
基因芯片的用途广泛，可以用于基因测序，寻找有用的目的基因，或对基因的序列进行分析。例如，科学家用基因芯片分析了黑猩猩与人某段基因序列的差异，结果发现二者核酸序列同源性在83.5%～98.2%之间，揭示了二者在进化上的高度相似性。
科学家是根据从正常人的基因组中分离出的DNA与DNA芯片杂交，可以得出标准图谱，以及从病人的基因组中分离出DNA与DNA芯片杂交，可以得出病变图谱，再通过比较上述两种图谱，来对人类的许多疾病（如感染性疾病、遗传性疾病、恶性肿瘤等）进行诊断的。基因芯片在临床诊断方面表现出的独特优势是：它不仅能在早期诊断中发挥作用；与传统检测方法相比，它可以在一张芯片上,同时对多个病人进行多种疾病的检测；利用基因芯片,还可以从分子水平上了解疾病。基因芯片的这些特点，能够使医务人员在短时间内掌握大量的疾病诊断信息，找到正确的治疗措施。除此之外，基因芯片在新药的筛选、临床用药的指导等方面，也有重要作用。
总之，基因芯片诊断技术以其快速、高效、自动化等特点，将成为一项现代化诊断新技术，并成为学术界和企业界所瞩目的研究和开发的热点。
思考与探究
1.根据所学内容,试概括写出基因工程解决了哪些生活，生产中难以解决的问题。
2.右面是两幅同学画的基因工程卡通图。你能像这位同学一样,展开你想像的翅膀,用图画、文字或用音乐创造等,来畅想基因工程的未来吗?
课时作业
题组一 植物基因工程
1.下列转基因植物与所选用的目的基因对应错误的是()
A.抗虫棉——Bt毒蛋白基因
B.抗病毒转基因烟草——几丁质酶基因
C.抗盐碱和抗旱植物——调节细胞渗透压的基因
D.耐寒的番茄——抗冻基因
答案B
解析 抗病毒转基因植物常使用病毒外壳蛋白基因和病毒的复制酶基因等作为目的基因；几丁质酶基因和抗毒素合成基因等一般是抗真菌转基因植物的目的基因。
2.能够使植物体表达动物蛋白的育种方法是()
A.单倍体育种B.杂交育种
C.基因工程育种D.多倍体育种
答案 C
解析 要让动物蛋白在植物体内表达，必须将控制动物蛋白合成的相关基因导入植物细胞中并让其表达，因此需要通过基因工程技术才能实现。
3.转基因食品已大量进入我们的日常生活，如转基因西红柿、转基因草莓等，涉及的问题甚至关系到国家之间的贸易竞争，如图为“霸占中国市场的转基因大豆油”的部分图示。下列关于转基因大豆的叙述，不正确的是()
A.培育过程中可能用到抗病、抗虫等抗性基因
B.目的基因的受体细胞可以是大豆受精卵，也可以是体细胞
C.转基因大豆的种植过程中减少了农药等的使用量，生产成本更低
D.固氮菌的固氮基因也是必需的目的基因之一
答案 D
解析 豆科植物可与含固氮基因的根瘤菌共生，故固氮基因并非必需的目的基因，D项错误。
4.北极比目鱼中有抗冻基因，其编码的抗冻蛋白具有11个氨基酸的重复序列，该序列重复次数越多，抗冻能力越强，下图是获取转基因抗冻番茄植株的过程示意图，有关叙述正确的是()
A.过程①获取的目的基因，可用于基因工程和比目鱼基因组测序
B.将多个抗冻基因编码区依次相连成能表达的新基因，不能得到抗冻性增强的抗冻蛋白
C.过程②构成的重组质粒缺乏标记基因，需要转入农杆菌才能进行筛选
D.应用DNA分子杂交技术，可以检测转基因抗冻番茄植株中目的基因的存在及其完全表达
答案B
解析 过程①为反转录过程获得目的基因，缺少相应内含子，所以用这种方法获得的基因不能用于比目鱼基因组测序，A错误；将多个抗冻基因编码区依次相连成能表达的新基因，不再是抗冻基因，所以不能得到抗冻性增强的抗冻蛋白，B正确；重组质粒上有标记基因，并不是转入农杆菌才能筛选，而是用农杆菌转化法，有利于重组质粒导入受体细胞，C错误；应用DNA分子杂交技术，可以检测目的基因是否在受体细胞中存在，并不能检测其是否完全表达，D错误。
5.我国转基因技术发展态势良好，农业部依法批准发放了转植酸酶基因玉米、转基因抗虫水稻的生产应用安全证书。下列关于转基因玉米和转基因水稻的叙述不正确的是()
A.转植酸酶基因玉米的外源基因是植酸酶基因
B.转基因抗虫水稻减少了化学农药的使用，减轻了对环境的污染
C.转基因抗虫水稻是否具有抗虫性，可通过饲养卷叶螟进行检测
D.转基因抗虫水稻的外源基因是几丁质酶基因
答案D
解析 转植酸酶基因玉米的外源基因是植酸酶基因，转基因抗虫水稻的外源基因是Bt毒蛋白基因，而几丁质酶基因是抗真菌转基因植物常用的基因；转基因抗虫水稻减少了农药的使用，减轻了对环境的污染，同时降低了农业生产的成本；检测目的基因是否表达最简便的方法是个体水平的检测。
题组二 动物基因工程
6.下列有关动物基因工程的说法，错误的是()
A.将外源生长激素基因导入动物体内可提高动物生长速率
B.将肠乳糖酶基因导入奶牛基因组中，使获得的转基因牛分泌的乳汁中乳糖的含量大大减低
C.利用基因工程技术，得到的乳腺生物反应器可以解决很多重要的药品的生产问题
D.用转基因动物作为器官移植的供体时，由于导入的是调节因子，而不是目的基因，因此无法抑制抗原的合成
答案 D
解析 用转基因动物作为器官移植的供体时，可将器官供体基因组导入某种调节因子，以抑制抗原决定基因的表达，或设法除去抗原决定基因，再结合克隆技术，培育出没有免疫排斥反应的转基因克隆器官。
7.动物基因工程前景广阔，最令人兴奋的是利用基因工程技术使哺乳动物成为乳腺生物反应器，以生产所需要的药品，如转基因动物生产人的生长激素。科学家培养转基因动物成为乳腺生物反应器时()
A.仅仅利用了基因工程技术
B.不需要乳腺蛋白基因的启动子
C.利用基因枪法将人的生长激素基因导入受精卵中
D.需要进入泌乳期才能成为“批量生产药物的工厂”
答案D
解析 科学家培养转基因动物时除涉及基因工程外，还涉及其他现代生物技术；生产生长激素时需要将人的生长激素基因与乳腺蛋白基因的启动子等调控组件重组在一起，通过显微注射技术导入哺乳动物的受精卵中，然后将受精卵送入母体内使其生长发育成转基因动物。
8.从转基因牛、羊乳汁中提取药物工艺简单，甚至可直接饮用治病。如果将药用蛋白基因转入动物如牛、羊的膀胱上皮细胞中，从转基因牛、羊尿液中提取药物比从乳汁中提取药物的更大优越性在于()
A.技术简单
B.膀胱上皮细胞容易表达药用蛋白
C.膀胱上皮细胞全能性较高
D.无论是雌性还是雄性个体，在任何发育时期都可以产生所需药物
答案D
解析 利用动物乳腺生物反应器生产药物要受动物性别和发育期的限制，若从尿液中获取药物，则无论是雌性还是雄性个体，在任何发育期都可以产生所需药物。
题组三 基因工程药物和基因治疗
9.基因工程在诊断遗传病上发展尤为迅速，目前可以对几十种遗传病进行快速诊断，所采用的方法是()
A.基因工程生产药物
B.导入正常基因
C.利用DNA探针诊断
D.用工程菌治疗疾病
答案C
解析 基因诊断是利用DNA分子作探针，检测标本的遗传信息，从而达到检测疾病的目的，其原理是DNA分子杂交。
10.腺苷酸脱氨酶(ADA)基因缺陷症是一种免疫缺陷病，对患者采用基因治疗的方法是：取出患者的淋巴细胞，进行体外培养时转入正常ADA基因，再将这些淋巴细胞注射入患者体内，使其免疫功能增强，能正常生活。下列有关叙述中，不正确的是()
A.正常ADA基因替换了患者的缺陷基因
B.正常ADA基因通过控制ADA的合成来影响免疫功能
C.淋巴细胞需在体外扩增后再注射入患者体内
D.腺苷酸脱氨酶(ADA)基因缺陷症属于先天性免疫缺陷病
答案 A
解析 基因治疗是将正常的基因导入到有基因缺陷的细胞中，正常的ADA基因可以通过控制合成正常的ADA来影响免疫功能；为获得大量含ADA正常基因的淋巴细胞，需在体外扩增后再注射入患者体内；腺苷酸脱氨酶(ADA)基因缺陷症属于先天性免疫缺陷病。
11.应用基因工程的方法，可将酵母菌制造成工程菌，用于生产乙肝疫苗，在制造该工程菌时，应向酵母菌中导入()
A.乙肝病毒的表面抗原
B.抗乙肝病毒抗体的基因
C.抗乙肝病毒的抗体
D.乙肝病毒的表面抗原基因
答案D
解析 利用基因工程生产乙肝疫苗时，应该向酵母菌中导入乙肝病毒的表面抗原基因。
12.下列不属于利用基因工程技术制取的药物是()
A.从大肠杆菌体内制取白细胞介素
B.在酵母菌体内获得干扰素
C.在青霉菌体内获取青霉素
D.在大肠杆菌体内获取胰岛素
答案 C
解析 运用基因工程技术可以使外源基因在受体细胞中表达生产基因产品，A、B、D项所述均为外源基因的表达，而青霉菌产生青霉素是一种自身基因的正常表达，故青霉素不属于基因工程药物。
13.用基因工程技术可以获得人们需要的生物新品种或新产品。请根据下列材料回答问题：
材料一 蜘蛛丝(丝蛋白)被称为“生物钢”，有着超强的抗张度，可制成防弹背心、降落伞绳等。蜘蛛丝还可被制成人造韧带和人造肌腱。科学家研究出集中生产蜘蛛丝的方法——培育转基因蜘蛛羊。
材料二 注射疫苗往往会在儿童和部分成年人身上引起痛苦。将疫苗藏身水果蔬菜中，人们在食用这些转基因植物的同时也获得免疫力，因而无需免疫接种，这一新概念将引起疫苗研究的一场革命。
(1)图中，过程①⑤所需要的工具酶有________________________，构建的蜘蛛丝蛋白基因表达载体一般由________、________、启动子、终止子等部分组成。
(2)过程②将重组质粒导入山羊受体细胞时，采用最多也最有效的方法是________________。通过①～④过程培育的蜘蛛羊可以作为乳腺生物反应器，从________中提取所需要的蜘蛛丝蛋白。
(3)通过⑤⑥⑦培育转基因莴苣，相比诱变育种和杂交育种方法，具有______等突出优点。
答案(1)限制酶、DNA连接酶 目的基因 标记基因
(2)显微注射技术 乳汁 (3)目的性强，能克服远缘杂交不亲和的障碍(或能有效地打破物种间的生殖隔离界限)
解析 基因工程常用限制酶、DNA连接酶和载体作为工具。基因表达载体包括目的基因、启动子、终止子、标记基因。将目的基因导入动物细胞的常用方法是显微注射技术。基因工程育种的优点是能克服远缘杂交不亲和的障碍，目的性较强。
14.如图所示为人体正常红细胞和镰刀型细胞贫血症患者红细胞形态及镰刀型细胞贫血症的基因治疗过程。请回答下列问题：
(1)________图细胞为镰刀型细胞贫血症的红细胞。这种病是由__________造成的。
(2)图中A为______________，D为______________。
(3)写出以下过程的操作内容：
①________________________________________________________________________；
②用携带正常基因的载体(病毒)侵染造血干细胞；
③________________________________________________________________________；
④________________________________________________________________________。
(4)该方法属于__________(填“体内”或“体外”)基因治疗，其特点是________________________________________________________________________。
(5)患者身体康复后，所生子女是否会携带镰刀型细胞贫血症基因？请说明理由。
________________________________________________________________________。
答案(1)乙 基因突变 (2)合成血红蛋白的正常基因(或目的基因) 造血干细胞 (3)①将正常基因插入载体中 ③将载体(携带正常基因)导入造血干细胞染色体上 ④将经过改造的造血干细胞扩增后输入患者骨髓中并产生正常的血细胞 (4)体外 操作复杂但效果较为可靠 (5)镰刀型细胞贫血症是由隐性致病基因引起的，如果该患者的镰刀型细胞贫血症是由于个体发育的受精卵时期基因突变引起的，子女会携带该致病基因；如果患者的镰刀型细胞贫血症是由于个体发育过程中后天基因突变引起的，其生殖细胞中不含致病基因，因此，不管是否经过基因治疗，子女都不含该致病基因
解析 (1)由于基因突变使红细胞形态上成为镰刀状而易破碎，故图甲是正常红细胞，图乙是镰刀型细胞。(2)在基因治疗过程中，A为目的基因，可以与载体结合后导入受体细胞中；D作为受体细胞应是具有持续分裂能力的造血干细胞。(3)基因治疗过程有四个步骤：①将正常基因插入到载体中；②用携带正常基因的载体(病毒)侵染造血干细胞；③将基因表达载体导入受体细胞D的染色体上；④筛选成功转移的细胞扩增培养，将具有正常功能的造血干细胞转移至体内，由此可知，此过程为体外基因治疗，其特点是操作复杂但效果较为可靠。(5)基因突变若发生在体细胞内一般不遗传给后代，若发生在生殖细胞中可能遗传给后代。
15.(·全国Ⅱ，38)几丁质是许多真菌细胞壁的重要成分，几丁质酶可催化几丁质水解。通过基因工程将几丁质酶基因转入植物体内，可增强其抗真菌病的能力。回答下列问题：
(1)在进行基因工程操作时，若要从植物体中提取几丁质酶的mRNA，常选用嫩叶而不选用老叶作为实验材料，原因是______________________________________________________。
提取RNA时，提取液中需添加RNA酶抑制剂，其目的是_________________________。
(2)以mRNA为材料可以获得cDNA，其原理是______________________________________
________________________________________________________________________。
(3)若要使目的基因在受体细胞中表达，需要通过质粒载体而不能直接将目的基因导入受体细胞，原因是_______________________________________________________________________
_______________________________________________________________(答出两点即可)。
(4)当几丁质酶基因和质粒载体连接时，DNA连接酶催化形成的化学键是_______________。
(5)若获得的转基因植株(几丁质酶基因已经整合到植物的基因组中)抗真菌病的能力没有提高，根据中心法则分析，其可能的原因是___________________________________________
________________________________________________________________________。
答案(1)嫩叶中基因表达强烈，相应的mRNA多(或嫩叶组织细胞易破碎) 防止提取的mRNA被RNA酶降解 (2)在逆转录酶的作用下，以mRNA为模板按照碱基互补配对原则合成cDNA(3)质粒载体中有启动子、终止子，便于目的基因的表达；质粒中有标记基因便于筛选；质粒中含有复制原点等 (4)磷酸二酯键 (5)几丁质酶基因没有转录或转录的mRNA没有翻译
解析 (1)由于嫩叶中几丁质酶转录的mRNA较多，因此在进行基因工程操作时，常选用嫩叶而不选用老叶作为实验材料。提取RNA时，提取液中需添加RNA酶抑制剂，其目的是防止提取的mRNA被RNA酶降解。(2)以mRNA为材料可以获得cDNA，原理是mRNA可根据碱基互补配对原则反转录为cDNA。(3)若要使目的基因在受体细胞中表达，需要通过质粒载体而不能直接将目的基因导入受体细胞，原因是：质粒载体中有启动子、终止子，便于目的基因的表达；质粒中有标记基因便于筛选；质粒中含有复制原点等。(4)DNA连接酶催化形成的化学键是磷酸二酯键。(5)基因表达包括转录和翻译两个步骤，若获得的转基因植株(几丁质酶基因已经整合到植物的基因组中)抗真菌病的能力没有提高，其可能的原因是几丁质酶基因没有转录或转录的mRNA没有翻译。
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