超越欧美，李斌教授团队基因治疗LHON安全性获认可，LHON患者看到曙光
Leber’s遗传性视神经病变（LHON）是一种视神经退行性变的母系遗传性疾
病，由德国学者Leber于年首先发现并公布。该病是一种最常见的线粒体相关疾病，绝大多数的LHON患者都是GA基因位点突变引起的。该病较为罕见，常在15-35岁期间发病，患者多视力急剧下降直至双眼失明，至今在全球范围内尚无有效的治疗方法。
早在四十几年前，基因疗法界的领军人物TheodoreFriedmann博士曾设想过通过基因治疗来改善由单个基因引起的遗传性疾病，即用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。年，美国spark公司成功地开展了Leber先天黑矇症（LCA）的基因治疗临床试验，并取得了初步成效，开启了眼部疾病基因治疗的先河。
自年起，李斌教授团队开始着手Leber’s遗传性视神经病变（LHON）的基因治疗研究，在做了大量的基础研究和临床试验后，发明了一种基因疗法治疗Leber’s遗传性视神经病变（LHON）。年李斌教授团队完成全球首例Leber’s遗传性视神经病变（LHON）患者的基因治疗临床试验，并在术后7年内对参与临床研究的9例LHON基因治疗患者进行临床观察，发现6例Leber’s遗传性视神经病变（LHON）患者视力显著提高，3例Leber’s遗传性视神经病变（LHON）患者视野得到改善。并且注射AAV-2药物后患者的视网膜外观和形态没有异常，充分证明了该疗法安全性好并且有效性显著。
年3月开始，李教授团队顺利启动“全球样本量最大的基因治疗Leber’
s遗传性视神经病变临床试验”，截止年6月5日共治疗例患者，其中包含3名中国台湾同胞和7名阿根廷国际患者。
李斌教授研究团队把这批入组的Leber’s遗传性视神经病变患者按发病时间分为2年以内和2年以上等，并分别在术后前三天，一个月和三个月进行安全性和有效性检测。法国Gensight公司和美国Guy教授团队也进行了Leber’s遗传性视神经病变（LHON）基因治疗临床试验。法国Gensight公司临床治疗15例Leber’s遗传性视神经病变（LHON）患者，患者根据发病时间被分为6个月以内组和6个月到12个月组进行安全性检测。美国Guy教授团队临床治疗15例LHON患者，患者根据发病时间被分为小于12个月和大于12个月组进行安全性检测。
术后前三天
术后第一月
术后第三月
法国
美国
Gensight
Guy
病例数
（n=）
（n=）
（n=41）
（n=15）
（n=14）
白内障摘除
0
0
0
13.33%
0
葡萄膜炎
0
0
0
0
14.29%
玻璃体炎
0
0
0
86.67%
0
角膜炎
0
0
0
46.67%
0
前房炎症
0
0
0
93.33%
0
玻璃体积血
0
0
0
13.33%
0
眼痛*
0
0
0
13.33%
0
过敏性结膜炎*
0
0
0
20%
0
高眼压*
14.89%
16.67%
12.19%
66.67%
7.14%
结膜下出血*
20.56%
0
0
20%
0
安全结果分析如下：
*属于轻度并发症（可自行恢复），其余都属于重度并发症，需要进行干预治
安全性是基因治疗应用于临床的首要决定性因素，虽然三个团队都对LHON患者进行了基因治疗，但从以上样本数量及安全性结果比较的数据可以看出，李斌教授团队的基因治疗安全性显著高于法国Gensight公司与美国Guy教授团队。
年底，针对Leber先天性黑朦2型的首个基因替代疗法药物Luxturna获
FDA批准上市!这一药物的成功获批，使原本无药可治的眼遗传病患者看到了曙光，也让研究者们几十年的努力首次得到“兑现”。以上李斌教授研发团队近十年来倾尽心血的科研成果表明，LHON患者完全能够被治愈，待该药物广泛应用于临床之时，便是全球广大LHON患者重见光明之日。
武汉纽福斯生物科技有限公司全程参与李斌教授团队基因治疗LHON临床试验研究工作，全程给来自国内，中国台湾、国际LHON患者提供支持和帮助以及技术服务，愿更快更好的推动眼遗传病基因治疗技术进步，为广大眼遗传病患者带来光明和希望。
公司事务联系人：蔡先生
