▎药明康德/报道
bluebirdbio公司近日宣布了名为Northstar-2（HGB-）的3期临床试验早期数据。该研究是为了检验LentiGlobin基因疗法在输血依赖性β型地中海贫血(Transfusion-dependent-β-thalassemia，TDT)患者体内的安全性和有效性。这些数据由加州大学旧金山分校(UniversityofCalifornia,SanFrancisco)的MarkWalters博士在6月25日西班牙马德里举行的欧洲血液学协会(EHA)年会上公布。
TDT也称为重型β型地中海贫血症(β-thalassemiamajor)或是Cooley’sanemia，是一种遗传性血液疾病。如果没有得到及时治疗，在生命的最初几年可导致死亡。尽管对疾病的常规控管取得了进展，包括终生频繁输血和铁螯合疗法，但仍有很多重大的医疗需求并未得到满足，例如严重发病和早期死亡的风险。目前，治疗TDT的唯一的先进疗法是异体造血干细胞移植(HSCT)。HSCT的并发症包括由治疗而导致的死亡、移植物衰竭、移植物抗宿主疾病和机会性感染的重大风险，特别是由非直系血亲匹配的HSCT。
Northstar-2(HGB-)是一个持续，开发标签，单剂量，全球性，多中心的3期临床试验，旨在评估LentiGlobin基因疗法对TBT患者的安全性和有效性。该研究计划入组15名成人和青少年患者，然后再接受8名儿童患者进行扩展研究。这项研究的主要终点是接受治疗的受试者达到“输血不依赖“的比例，该标准定义为在研究期间连续12个月不进行任何输血的前提下，患者体内总血红蛋白水平至少达到9g/dL。
