▎药明康德/报道
致力于根治杜氏肌营养不良症（DMD）的非营利组织ParentProjectMuscularDystrophy（PPMD）近日宣布，首例DMD微肌营养不良蛋白（microdystrophin）基因疗法在JerryMendell博士，LouiseRodino-Klapac博士和他们在位于俄医院的团队的协助下，于本月初正式启动。该试验部分由PPMD在年初提供的万美元资金资助，是该组织“基因疗法行动”的一部分。
杜氏肌营养不良症（DMD）是儿童时期诊断的最常见的致命性遗传疾病，全世界大约个男婴中就有1名患者。患病的儿童从4岁开始出现肌肉无力症状，并迅速恶化，通常在12岁之前失去行走能力。所有DMD患者最终会有呼吸道或心脏衰竭症状，预期寿命只有26岁。目前，DMD没有治愈方法，物理治疗和矫正手术可能有助于改善一些症状。
这一万美元的资助是PPMD近23年来给出的最大资助。PPMD在支持早期创新研究方面有着悠久的历史，在发展治疗方法的关键时刻提供资金。多年来，人们一直在探索将基因疗法用于治疗DMD的可能。但是，直到最近，科学技术的进步才使基因疗法成为一种可行的治疗方法。
▲PPMD创始人兼首席执行官PatFurlong女士（图片来源：PPMD北京白癜风到底能治好吗成都最好的白癜风医院
