据美联社报道，医生们2月6日披露，在加利福尼亚州有第二名患者在一项历史性的基因编辑研究中接受了治疗，而大约3个月前，第一个接受治疗的患者尚未出现重大副作用或安全问题。
随着生命科学的不断发展，人类已经在尝试通过基因编辑技术来治疗疾病，为疑难病症的治疗开辟了一条新的道路。
今天的《基因微课堂》，小编就跟您聊聊“基因编辑”这个新科技究竟是什么？它现在发展到什么程度了？又能为人类带来什么好处呢？
请跟随小编一起走进“神秘的基因世界”，看看基因编辑技术的“前世今生”！
什么是基因编辑技术
基因编辑技术是指特异性改变目标基因序列的技术。从基本原理上看，目前主要的基因编辑技术都是借助生物体内在DNA修复系统，通过各种随机或定向方法，对基因组特定DNA序列进行识别选中、删除或替换，定点改造基因，从而获得预期的生物性状，比如可以用来治疗一些目前只能靠药物来延缓病变的疾病如艾滋病、肿瘤等。该技术同样可以应用到动物、植物以及微生物上，比如改造动物的造血基因让它产生可供人类使用的“血液”。
基因编辑技术的发展历史
自年沃森和克里克两位科学家提出DNA的双螺旋结构以来，人们一直都在积极探索着高效便利的基因编辑技术：
上世纪80年代，科学家在小鼠胚胎干细胞中通过基因打靶技术实现了基因编辑（年诺贝尔生理医学奖），但此技术在其余细胞内效率极低，应用受到了极大的限制；
上世纪90年代，基于细胞内不同锌指蛋白可特异性识别DNA上3联碱基的特征以及核酸酶FokI二聚化后可以切割DNA的特点，人们通过锌指蛋白偶联Fokl的策略逐渐发展出了一种新的基因编辑技术--锌指蛋白核酸酶技术（ZincFingerNucleases,ZFNs）。但此技术专利被公司垄断，且锌指蛋白数量有限，可以识别的DNA序列数量有限，其应用也受到了很大的限制。
随后，基于改造后的植物病原菌中黄单胞菌属的TAL蛋白可以特异性识别DNA中一个碱基的特性，人们又发展出了新的基因组编辑技术--转录激活样因子核酸酶技术（Transcriptionactivator-likeeffectornucleases,TALENs）。此技术理论上可以实现对任意基因序列的编辑，但其操作过程较为繁琐，一定程度上限制了其应用。
近年来，基于细菌规律成簇的间隔短回文重复序列(ClusteredRegularlyInterspacedShortPalindromicRepeats，CRISPR)系统发展而来的新一代基因组编辑技术--CRISPR/Cas9技术，使得基因编辑变得更为简易、高效。
基因编辑技术的应用展望
基因编辑技术的应用，让从前只出现在科幻小说和美国大片里拥有最强大脑、完美体魄的“增强版”人类，以及降低老年痴呆症、癌症等风险的“定制版”基因不再是遥不可及的梦想。同时，新兴基因组编辑技术正掀起一场新的分子生物学研究革命，不仅为分子生物学基础研究开辟了新的研究范畴，也有助于微生物、植物和动物的精准基因改造，以及重大遗传性疾病的基因治疗，在相关产业领域具有重要应用价值，前景广阔。
但是，科学研究结果也表明，新兴基因组编辑技术还远远不够成熟，相关人体实验也引发了影响深远的社会、伦理和法律问题，技术也接近逾越科学自由的边界。目前，国际和国内，围绕“基因组编辑”技术的相关讨论、科学人文对话、政策设计已经开始，有望为这一具有巨大潜力的技术领域开辟权威高效、科学有序的监管环境和文化氛围。
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