近日，我们采访了第十届科技领军人才——克睿基因CEO徐元元先生，管窥了基因编辑在精准医疗领域的定位。
“安吉丽娜效应”的放大，使得基因测序、基因诊断逐步升温，而徐总则为我们阐释了其下游的基因编辑技术的原理。基因测序可以向人们展示个体基因里到底包含哪些信息，基因诊断可以向人们预测这些信息与疾病是否有相关性，而基因编辑技术则是在这些信息的基础上对其进行精准的操作而达到治疗的目的。
“克睿基因主要是利用精准的基因编辑技术，结合单细胞测序、系统生物学，针对难治愈性肿瘤以及复杂遗传性疾病提供临床的治疗方案。这是我们公司的愿景与目标。”
他提到，
我们很早就预测到细胞治疗、基因治疗未来会以新药的方式进行监管与审批，所以我们始终坚持按照新药研发的方式提供细胞制剂或者基因制剂产品，严格按照临床前与临床的递进研究最终上市销售。
总体来讲，我们开发的基因编辑技术，定位在医疗市场，这是我们的整体框架。
我们公司的几位创始股东，均来自自耶鲁大学、哈佛大学-麻省理工学院、艾默里-佐治亚理工学院、和新加坡国立大学，有非常深厚的研究、转化、新药开发经验；在商业化路径中，我们有在国内顶尖投行、风投机构的执行董事作为合伙人，实际上就是希望搭建起从技术研究、转化到商业化的链条。团队中的骨干，还有很多海归的博士及有经验的工程师，总体上还是极度专注于新技术和新方向方向的产业化发展。
众所周知，Editas、Intllia等三家海外基因编辑公司已先后在美国纳斯达克上市，其旗下的产品线最快在年开展人体临床试验；最近，从GratOrmondStrt医院宣布基因编辑“治愈”白血病的爆炸性新闻；娱乐圈明星王力宏也在微博上推介CRISPR基因编辑技术，这项技术确实在蓬勃发展中。
在此之前，“基因编辑”一词仅存在于科研人员的世界里；在CRISPR诞生之后，“编辑生命”似乎变得触手可及，于是才会有今天人尽皆知的局面。近期临床和实验室的研究进展再次表明，基因编辑斗得过癌症和艾滋，还要去治疗失明。
基因编辑似乎具有了“上得了厅堂，下得了厨房”的能力，作为精准医疗产业重要组成部分，徐元元对这种基因编辑的热潮看得很淡然，在他看来，这是一个从粗放到精细的演变过程。
以前的治疗是一种粗放式的治疗，比如中药，一开始我们并知道作为药物它能够治疗什么，而是千百年来不断的尝试发现不同药剂的组合对这种疾病有帮助，这是粗放式、尝试性的治疗；
随着现代医药技术的发展，我们通过理解疾病发生的机理明确知道靶点的功能性药理，以此来进行的小分子、大分子药物开发是当前的主流，也就是通常意义上的“靶向开发”。
未来，我们会从精准的基因层面更加细化理解病原的出处，从人类遗传学的水平进行改造达到治疗的目的。当然这个定义范围很广泛，基因编辑也只是其中的一小块。
对于基因编辑有了一个大致的了解之后，我们询问了徐总关于创业契机的问题，他给我们讲述了从做研发以来的一些经历和打算，
我从美国回国前在耶鲁大学做了较长时间的研究，在麦肯锡也有过一段经历，回国之后很庆幸和王鹏先生在亚宝的新药平台上系统学习新药开发的经验。在这个过程中，我就与王总提出希望跟他学习来实际的了解这个行业，了解在中国怎么去做创新药，这对于一个以生物技术为核心去创业的公司来说特别重要，因为很多人从实验室出来并不知道转化、以及产业化要怎么做，在技术成熟度和市场接受度都达到一个最好平衡点的时候，我选择出来创业，应该说也是一个水到渠成的过程。
同时，徐总也提到了自己创业过程中的一些难题，他认为最大的困难是国内土壤对于创新性技术产品接受程度，监管标准、未来怎样执行，这不只是现在也是未来若干年的问题，
他说：好在十三五计划已经把基因编辑写进了未来的框架中，至少在政策方向会有一个很大的推动。还有就是融资问题，一个新技术在全球范围内没有临床历史的项目，未能证明其临床效果的时候，投资人怎么相信你，靠的就是团队的原创性，我们有推动这个技术原创性及应用方向的能力。
除此之外，在这样一个完全空白的领域，利与弊是相对的。利在于我们在全球范围推进的速度没有落后，弊处就是没有成功经验的参照。创新的行业就是这样，要么成为这个行业的执牛耳者，要么很快就被淘汰。
徐总表示，
之所以选择苏州：一是因为在这里对做企业从上游到下游的整个流程比较熟悉，
二是因为园区政府对于我们新技术的落地非常支持，不管在政策力度还是企业间合作交流的吸引力都很大，在园区过往的两年，和其他公司有互动和联系，充分的交流给予了我很多新的思路，创业氛围是很好的。
对于获得领军人才这一称号，徐总表示：
领军人才称号是一种荣誉，更多的是一种鼓励和支持，因为这样的人才政策对于想要切实落地新技术、新项目的人才是一个巨大的号召力，不仅是资金还是政策上的支持，也是一种推动力。
最后，徐总透露，基因编辑技术在过往的一年有很大的进展，国内做同样技术的据我所知还有几家，大家应用的方向略有不同。我们去年完成了天使轮，今年很快就有临床的数据呈现，总体达到了我预期的进展。今年我们希望把整个研究、转化的基础链条走通，在产品线中还会有两到三个完全自主研发的新品种，以此为基础进行新一轮融资，打造具有产业化能力的中试平台。
苏州克睿基因生物科技有限公司成立于年7月。公司凝聚了来自世界顶级研究机构的科学家以及中科院院士、国家千人计划等专家顾问，是一家兼具国际领先的精准医疗基因编辑—递送技术于临床应用转化能力的精准医疗公司，主要致力于难治愈肿瘤及人类复杂遗传疾病的新型治疗技术及药物的研究与开发。
公司将充分利用多技术优势的交叉组合，结合基因测序、系统生物学分析方法，在细胞、动物、人体水平上，实现安全、高效、定向地单或多基因位点的编辑，突破临床前研究瓶颈，降低临床研究风险，布局医疗技术与新药开发，满足医疗市场需求；同时，公司将面向科研机构、企业、提供多层次的外包服务，全方面提高生命科学水平，从而加速合作及自主产业化进程，力争成为中国首家原创性基因编辑技术的临床应用转化公司。
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