生命科学与技术学院郭晓红博士
n所谓基因编辑技术(genomeediting),是在基因组水平上对DNA序列进行改造的遗传操作技术。基因编辑技术已经经历了三代,都是依靠某些特殊的核酸酶来编辑基因的。前两代的基因编辑技术(第一代ZFNs,即锌指核糖核酸酶;第二代TALENs,即转录激活因子样效应物核酸酶)复杂、繁琐,而且价格昂贵。
年,被称为第三代基因编辑系统的CRISPR/Cas9在生物学界掀起了一阵风暴,该技术因操作简单、廉价且高效而备受生物学家宠爱,其发明人麻省理工学院的张峰博士因此入选当年的Nature十大科学人物。
年,名不见经传的河北科技大学副教授韩春雨一鸣惊人,他研发的NgAgo系统再次使人们聚焦基因编辑技术。从理论上来看,与CRISPR/Cas9系统相比,该系统具有其独特的优势,比如更加简单易用、更加精准高效,因此有人认为NgAgo会取代CRISPR/Cas9基因编辑技术,使得CRISPR/Cas9基因编辑技术一夜之间身价暴跌。
但实际上,客观地讲,CRISPR/Cas9系统和NgAgo系统目前可以说各具特色,各有优劣,因此还不能断定谁取代谁,就如韩春雨博士自己所言:“好比以前你家附近只有一个菜市场,现在发现,附近又多了一个菜市场,可以选择的菜就多了”。
为什么基因编辑技术如此受生物学家的宠爱?因为基因编辑是细胞内的精准基因操作,其本领神通广大。把基因编辑比喻成“裁缝铺”的话,那么不同的基因编辑技术就可以看做是这个铺子里具有不同功能优势的“基因剪刀”,用这些“剪刀”,人们可以随心所欲地对生物基因组进行修修补补,以探索生物基因组的众多奥秘。
理论上,人类可以借助这些技术来对人类基因组进行“精准改造”,修复或删除一些有缺陷的基因,从而治疗人类目前仍然束手无策的一些疾病,比如亨廷顿氏病、精神分裂症、乙肝、艾滋病、肿瘤等。该技术同样可以应用到动物、植物以及微生物上,比如改造猪的造血基因让它可以产生可供人类使用的“血液”。因此,未来,病人或许不需要通过服用药片来治病,而是选择“基因手术”将有害的基因变异剪除并植入健康的DNA来治疗疾病。
实际上,基因编辑技术的应用研究已有一些成功案例。体外改造的成功例子是在艾滋病的治疗方面,将HIV携带者体内的CD4阳性T细胞表面的CCR5受体进行突变后导入体内,能够有效提高患者CD4阳性T细胞数量并减轻HIV恶化程度。体内感染的成功例子是对小鼠B型血友病的治疗,通过体内导入重组因子IX,小鼠病情得到了减轻。但这些研究目前大多处在细胞验证水平或模式动物试验阶段,想要真正应用到临床还有待时日。不过,基因编辑技术应用到农业并且已经实现量产的一个例子,是美国的一种基因编辑蘑菇,科学家将蘑菇身上与氧化相关的酶去掉后使得蘑菇能更耐储存。
商业开发方面,在基因编辑技术领域曾“称王称霸”的是位于美国加州的桑加莫生物科技公司,该公司是使用第一代基因编辑技术来剪除目标基因或让目标基因失效。在过去的三年中,基于第三代基因编辑技术CRISPR已经催生了国内外很多生物技术公司,引得众多投资人士纷纷抛出橄榄枝。比如国外的马萨诸塞州剑桥市的EditasMedicine公司、Epigentek集团公司等。国内有很多生物公司是国外公司的代理商,也有自己开发这个技术的。
在武汉就有很多家,比如艾美捷生物科技有限公司、生之源生物科技有限公司、维诺赛生物科技有限公司,这些公司或者为科研人员提供相关的基因编辑产品、或者提供技术服务。目前,国内的相关基因编辑技术公司犹如雨后春笋般地发展起来,对我国韩春雨博士独具优势的NgAgo系统的开发利用的热潮相信很快就会到来。
编辑:晨光新媒体工作室
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