■年3月，在王大珩、王淦昌、杨嘉墀和陈芳允四位科学家提出的“关于跟踪研究外国战略性高技术发展的建议”和朱光亚极力倡导下，经过邓小平批示，国务院批准了《高技术研究发展计划（“”计划）纲要》。由于这个计划是在年3月提出并批准的，因而被命名为计划。该计划于年3月正式开始组织实施。基因治疗是被第一批列入计划生物技术领域支持的研究方向。
■薛京伦教授是中国遗传病基因治疗研究的主要倡导者，他开创了中国血友病基因治疗之先河。从年起，薛京伦教授课题组就一直致力于血友病B基因治疗基础和临床试验研究。年获得我国第一个卫生部颁发的新生物制品人体观察批件，在国际上首次对血友病B进行了基因治疗临床试验，成功地完成了4例血友病B患者的临床基因治疗，达到安全有效的预期目的。也是我国首例系统、成功的遗传病基因治疗的范例。这项基因治疗方案得到了国际承认。
■年基因治疗香山科学会议之后，以中国预防医学科学院病毒学研究所侯云德实验室吴小兵博士课题组的新型病毒载体技术为核心成立了北京本元正阳基因技术股份有限公司。在计划课题的资助下，薛京伦教授课题组和吴小兵博士课题组合作开展了重组AAV-2/人凝血因子IX基因治疗研究。在本元正阳公司的大力投入下，取得了重要进展。年以复旦大学与北京本元正阳基因技术股份有限公司联合申报的《重组AAV-2/人凝血因子IX注射液》获得国家药品监督管理局药物临床研究批件，成为中国第一个使用AAV载体的基因治疗临床试验项目（遗憾的是至今还是唯一的一个AAV基因治疗临床试验项目）。由此建立了中国的AAV载体基因治疗药物质量标准。
■年，薛京伦陈金中教授团队再次与董小岩/吴小兵团队（北京五加和分子医学研究所）合作，用AAV8载体开展血友病B和血友病A的基因治疗临床前研究。该课题部分得到了魏于全院士牵头的计划课题的支持（“遗传性疾病基因治疗方案研究：基因治疗关键技术及产品研发”）。rAAV-8/hFIX治疗血友病B动物模型获得了令人满意的治疗效果；治疗血友病A的AAV8病毒制品也在动物模型上观察到了良好的治疗作用。目前rAAV-8/hFIX制品已经启动了中试生产。
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