基因治疗的前世今生九编程时代下

书接上回。我们已经知道,细菌的CRISPR/cas9系统是小小细菌用来对抗病毒入侵的秘密武器。依靠CRISPR片段对病毒DNA的精确定位,以及cas9蛋白对病毒DNA的高效切割,细菌在亿万年的生命史上确保自身的安全和生生不息的繁衍。而CRISPR精确定位基因组的能力,让梦寐以求开发新型基因组编辑和基因治疗技术的科学家怦然心动。

故事就从这里开始。

跨越半个地球的联手

实际上我们得说,道德纳的目标一开始并没有对准cas9这把基因组剪刀。严格说起来,在道德纳对CRISPR序列产生兴趣的年,细菌学家们尽管已经猜测出CRISPRRNA能起到基因组GPS的作用,但是对于CRISPR究竟如何定位、定位之后又是如何切割病毒基因组其实还相当模糊。人们大概知道,有一个庞大的蛋白复合体(名为Cascade)应该起到了剪刀的作用,但是因为这个复合体实在太大了,即便是道德纳这样的结构生物学老手,一直也没有能把它的精细结构看得很清楚。

直到年。

三月初,道德纳飞往美丽的加勒比海小岛波多黎各参加一场由美国微生物学会组织的会议。会议的主题是细菌中的RNA分子,这正是道德纳整个职业生涯一直







































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