瑞士医药巨头诺华（Novartis）宣布美国FDA（美国食品药品监督管理局）已批准其突破性CAR-T疗法Kymriah以治疗罹患急性淋巴性白血病（ALL）的病人。这是美国境内首个被批准的基因疗法，开启了基因治疗新篇章。
1.基因治疗
美国时间周三一早，美国FDA（美国食品药品监督管理局）宣布批准了全美第一个基因治疗方法，来自于瑞士医药巨头诺华（Novartis）的CAR-T疗法Kymriah，旨在治疗罹患急性淋巴性白血病（ALL）的病人，该癌症患病者主要为儿童与青少年。Kymriah的通过预示着抗击ALL的新希望。美国FDA局长ScottGottlieb表示：“我们进入了医疗创新的新时代，人类现在已经有能力重组自己的细胞来抵抗癌症了。”许多制药公司正在积极投资基因治疗项目。例如本周美国生化制药公司Gilead就宣布欲投资亿美元收购专注抗癌药物及疗法研发的美国制药公司Kite，因Kite在CAR-T疗法领域有了实质性突破。
2.CAR-T疗法:Kymriah
CAR-T疗法生产过程：抽取病人的血液；分离免疫T细胞；利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞的靶基因；从而激活T细胞的嵌合抗体来杀死肿瘤细胞。根据治疗流程，CAR-T细胞免疫治疗包括两大核心环节：一是用于制备CAR-T细胞的基因修饰载体的生产，即生产CAR慢病毒载体；二是CART细胞的制备和应用，包括采集患者的免疫细胞、体外细胞培养、转染、扩增和回输等制备和治疗。
