1、年10月4日来自牛津大学的SamanthadeSilva等人通过病毒（AAV）转染的方式在患有“视网膜色素变性（一类常见的导致青少年失明的原因）”的小鼠眼部残余的视神经细胞中表达光感蛋白（melanopsin），从而使得小鼠的视力得到了部分的恢复；研究者们对这些接受基因治疗的小鼠进行了长达一年的观察，结果显示，小鼠的视力能够在较长的时间范围内维持正常水平（即小鼠能够对环境中的事物进行辨别）。这类表达有melanopsin的细胞则能够对光线产生反应，以及能够向大脑传送视觉信号。
该文章的第一作者，SamanthadeSilva称：“目前临床上有许多患有永久性失明的患者，这种基因疗法如果能够使得他们重见光明，那么将具有十分重要的意义。下一步我们计划开展相关的临床试验”。
原文链接：”《PNAS》-“Long-termrestorationofvisualfunctioninend-stageretinaldegenerationusingsubretinalhumanmelanopsingenetherapy”
、年10月8日一项新的研究表明，在Leber先天性黑朦10型（LCA10）（一种导致儿童失明的视网膜退行性疾病）的小鼠模型中，使用变小形式的CEP90基因进行基因治疗的成功。大尺寸的全长度基因已证明难以包装到通常用于基因治疗的腺相关病毒（AAV）递送载体中，但是使用缩短了的基因导致光感受器存活，形态和功能的显着改善，文章发表在人类基因治疗杂志。
研究人员不仅提供了设计合适的基因治疗策略以克服LCA基础的CEP90基因突变的潜在方法，而且还强调了使用治疗性微基因作为传递大基因治疗其他疾病的可行选择。
3、年10月11日，Horama是一家总部设在巴黎的公司，开发基因疗法来治疗影响视力的遗传性疾病。近日被授权在法国开展临床I/II期试验测试HORA-PDE6B，这是一种有潜力治疗色素性视网膜炎的一次性基因治疗方案。PDE6β突变在美国和欧洲影响多人，导致童年时期夜视和视野逐渐丧失，导致残疾。最终，这种病症在40岁时导致失明。没有治疗方法。该公司的基因治疗方案由重组腺相关病毒（AAV）组成，其中病毒基因已被PDE6β基因的功能拷贝取代。将DNA注射到视网膜下方，在光感受器和视网膜色素上皮之间，细胞用它来表达PDE6β蛋白的正确版本。
4、年10月13日凌晨，美国美国食品及药品监督管理局FDA组织的一个独立专家评审委员会在经过仔细的审核后，以16：0的投票，对SparkTherapeutics的一次性基因治疗药物Luxturna表示认可，一致做出了同意上市的建议。这也意味着首款能弥补人类基因缺陷的眼病及视网膜遗传病基因替代疗法离我们更近了一步。按规程美国食品及药品监督管理局将在三个月内，也就是年1月1日前将根据这些意见就这款生物制剂新药能否上市做出批复。
SparkTherapeutics开发的Luxturna基于病毒AAV作为载体将正常的RPE65基因引入患者体内，让患者相应细胞能生成具有正常功能的RPE65这种酶，进而恢复或改善患者视力。它不但可以治疗雷柏氏先天性黑蒙症型病人，还能够治疗由RPE65基因突变引起的其他眼疾，如早发性视网膜色素变性。
SparkTherapeutics的管线还有两种额外的眼部基因疗法。其中SPK-已被推进到开放标签，剂量递增的临床1/期试验中，以评估视网膜下给药治疗无脉络膜症的安全性和初步疗效。
5、年10月5日,HemeraBiosciences正在开发通过基因治疗提供抗补体的方案。其主要产品HMR59是一种基于AAV的基因疗法，旨在办公环境进行眼内注射治疗晚期干性年龄相关性黄斑变性。这是对人类测试的第一种基因疗法治疗干性AMD。这种疗法可以诱导眼内细胞产生一种溶解形式的天然存在的膜攻击复合物蛋白质阻滞剂，“补体级联的最后一步”。
目前该公布公司临床1b期剂量递增试验已经完全招募。秋季或初冬时应提供初步安全性结果；另外该公司还正在研究用于治疗Leber遗传性视神经病变的临床前方案。
应用遗传技术公司（AGTC）是一家开发治疗罕见肺和眼疾病基因治疗的上市公司，在临床试验中也有多种疗法。一个临床1/期试验，将评估表达retinoschisin蛋白的重组腺相关病毒载体治疗X连锁视网膜劈裂症的安全性和有效性。
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