一提到“基因编辑”这个具有前沿科技感的词语，很多人会联想到科幻大片中的高科技场景。然而，在生物医学领域，基因编辑技术正在合规前提下被逐步利用，目标是精准治疗人体疾病。
利用最新的分子生物学和细胞工程学技术，用提前设计好的“基因剪刀"把免疫细胞上导致肿瘤患者免疫耐受的基因绞掉，相当于重新“武装”免疫细胞，并显著扩增其规模，再回输患者体内，从而增强其免疫监控和抗肿瘤能力，让肿瘤患者的病情得到逐步缓解和控制，这是成都美杰赛尔生物科技有限公司（简称“美杰赛尔”）正在攻坚的项目。
▲成都美杰赛尔生物科技有限公司实验室自年落地成都以来，美杰赛尔一直奔跑在基因编辑和细胞工程技术这一新赛道，于年启动世界首个基因编辑细胞治疗肺癌I期临床试验，这一试验比美国提前半年实施。“目前，我们正在向国家药品监督管理局申报，按计划和相关法规有序推进研发项目的商业化进程，在资本市场方面，科创板、港股等我们都会纳入考虑。”成都欧美同学会副会长、美杰赛尔董事长邓涛在接受记者采访时说。
01踩准创业新赛道解决市场最急迫的难题“我们的基因编辑技术在GMP级别的实验室内开展，基因编辑细胞抗肿瘤治疗I期临床试验已经在年结束。”邓涛指着实验室内的设备给记者打了个比方，“这里的设备单台就可以买一辆豪车，整个厂房的设施设备、GMP车间价值数千万元，基因编辑技术非常严谨，对实验人员、设施设备、试剂耗材要求甚高，公司的开销中，研发占比最大。”
过去长时间的科学实践表明，人类冲刺顶尖科研赛道之路从来不是一蹴而就，在生物医药领域尤其如此，这个赛道投入巨大，周期漫长，失败案例不在少数。“从结构上看，当年的化学药物阿司匹林相当于一辆小自行车；生物单抗相当于小汽车；现在的细胞药品与传统药品不可同日而语。因此，《自然》杂志曾经评论到：上个世纪是化学药品时代，这个世纪是细胞治疗时代！”邓涛说。
基因技术和细胞工程是当前全球生物医药研究的热点方向，也是美杰赛尔自年扎根成都以来坚持冲刺的新赛道。年，诺贝尔奖得主Jennifer发表评述，认为基因编辑在重大疾病治疗中引领革命性机遇，尤其针对肿瘤、遗传病等。“到底瞄准哪个领域进行技术攻坚？我们的策略是坚持‘有所为有所不为’，目前中国实体瘤患者最常见，急需技术攻坚，而医药市场需求也很庞大，于是我们决定集中力量在这个赛道冲刺。”
邓涛是四川广元人，常年在北京和海外求学，有多年海外科研经历，看好成都生物医药的产业前景和人才优势，归国后，他选择到成都创业。如今，美杰赛尔研发团队正由小变大。邓涛认为，对于一名“海归”而言，成都是在传统文化和现代科技有机结合方面做得很棒的城市，这一点无论是对青年蓉漂人才还是资深创业人才都具有强大的吸引力，“对美杰赛尔而言，在成都创业可以找到优秀的‘合伙人’。”
02全球首例临床试验抢跑前沿医学竞赛海外具有领先优势的药品在治疗肿瘤方面面临现实瓶颈，那么，造成肿瘤免疫耐受的原因是什么？邓涛解释道：“肿瘤细胞从本质来讲是人体正常细胞经过多轮突变长期转化而成，带有许多正常细胞的表面标记，免疫系统的辨别本身就有一定困难。我们没有从单一靶点CAR-T或TCR-T产品开发角度出发，更多是从患者宏观免疫生态改变、肿瘤微环境、肿瘤干细胞等维度来考虑设计产品。”
美杰赛尔的研发逻辑是——通过基因编辑细胞技术，把造成肿瘤免疫耐受的各种障碍解除，不仅让免疫细胞重新武装，更让人体整个免疫生态得到重建。
年，美杰赛尔开发了世界首个临床GMP级基因编辑T细胞制品，并与临床试验合作方联合完成了全球首个基因编辑细胞抗肿瘤治疗I期临床试验，在生物医药技术长期领先的美国科学界在半年之后才开启了类似试验，这标志着美杰赛尔在应用基因编辑技术开发新型免疫细胞治疗实体瘤的转化应用方面走在了世界前列。
在与生物医药同行的较量中，美杰赛尔的步伐快了一步。在时间上，美杰赛尔领先美国同行半年开展实验；而在临床数量上，美国方面仅实施了3例，美方的成果于年2月发表于《科学》杂志。美杰赛尔做了共计12例完整Ⅰ期临床，相关成果于年4月在《NatureMedicine》发表，这是目前为止全球完成例数最多的基因编辑细胞治疗肿瘤I期临床试验报告。
03提速产品商业化进程力争登陆资本市场“随着我们迭代工艺开发，目前基因编辑效率已提升3倍以上，我们对后期临床试验显著提升疗效信心十足，将按国家相关法规，提速产品商业开发进程，争取早日上市满足晚期实体瘤患者治疗的急迫需求。”邓涛说。
去年以来，成都先导、苑东生物、圣诺生物、欧林生物等一批生物医药企业纷纷上市，提振了成都生物医药新赛道企业冲刺资本市场的信心。面对资本市场这条赛道，美杰赛尔也在积极准备下一轮融资计划，加速推动各管线产品的商业化进程。
“基因编辑是全球生物医药界最前沿的领域，这方面的研究成果非常值得期待！细胞治疗是针对疾病产生的基因机制，有针对性地进行用药，这是生物医药发展的终极方向。实际上，基因编辑不是一个新概念，它已经有几十年的历史，但由于操作上的原因，距离实际的临床应用还有很长的路要走。”长期
