白癜风 http://baidianfeng.39.net/a_yufang/210112/8582670.html说起罕见病患者自救，就不能不提Amicus。这个好莱坞都将他的故事搬上大屏幕，感动全世界的罕见病自救的老爸，如今也大手笔进军基因治疗。这个老爸，就是约翰克罗利。每天阅读健点子的你一定不陌生，克罗利百折不挠救女的故事。克罗利的女儿，从小就身患罕见病，法布雷病。为了给女儿治病，这位慈父不甘心女儿一天天痛苦下去，但是在四处求医无门后，不得不发起了自己的罕见病新药开发公司。这段故事后来感动好莱坞的制片人，从此一段佳话演绎了一部大片，这部大片，就是良医妙药(ExtraordinaryMeasures)。在这部好莱坞大片中，两位当红男星亲自出马，演绎出感天动地的一幕。由佛雷泽扮演的克罗利因为自己不懂药学，为了研发新药，不得不亲自登门聘请哈佛大学教授，哈里森福特扮演的罗伯特博士。克罗利“先自救，上帝才能救你”的不屈不挠的精神，感到了罗伯特博士。他们决心合作。于是，一个专注罕见病新药研发的公司成立了，这就是Amicus公司。剩下的，就是历史。年，Amicus在成立接近20年之后，收购了Celenex公司，成就了历史的转折点。Amicus的最主打新药，治疗法布雷病的galafold获批上市。这个被称为“药理学伴侣”的小分子新药，一上市，并没有带来立即的成功。因为各种各样的原因，Amicus一直没有盈利，负重前行。但是，Amicus也一直没有放弃。除了galafold以外，Amicus还有一个治疗庞贝病的AT-GAA疗法。这个罕见病新药，数年的研发终于有了“临门一脚”，就在上周，美国食品药品监督局FDA上同意，接受了这个AT-GAA疗法治疗庞贝病的申请。这对Amicus来说，不啻是一个利好。但是，更大的消息，来自基因治疗。Amicus 宣布，计划剥离公司的基因治疗管线，将其“装进”CaritasTherapeutics，从而通过特殊收购工具（SPAC）实现其基因治疗资产的上市。Amicus将持有这个专注基因治疗的小公司Caritas公司的36%的股份。Caritas将以代码“SPES”进行交易。熟悉健点子的你一定不陌生，三年前，AmicusTherapeutics开始开发基因药物。当时，这家公司与宾州大学签订合作协议，获得了宾大基因治疗之父吉姆威尔逊（JimWilson）实验室的基因治疗的全球专属权利，主要针对黏多糖储积症。这个合作包括三种适应症:尼曼-匹克C型(NPC)、粘多糖病IIIA型(MPSIIIA)和粘多糖病IIIB型(MPSIIIb)。MPSIIIA型又称Sanfillipo综合症（SanfillipoSyndrome）。新的研究计划包括12种罕见疾病,其中有Rett综合征、天使人（Angelman）综合征、肌营养不良（MD）等。宾州大学主要优势是病毒载体技术，而Amicus长处在于蛋白工程化（proteinengineering）基础。这个 的基因治疗公司，CaritasTherapeutics拥有现金4亿美元，首席执行官CEO将由克罗利担任，负责各种罕见疾基因治疗项目；此前他一直在Amicus出任CEO。法布雷病（Fabry’sdisease）是一种罕见的遗传性疾病。由于编码a-半乳糖苷酶A（α-GalA）的基因突变，患者体内缺乏a-半乳糖苷酶，使一些脂质，特别是三己糖基神经 （GL-3）无法被代谢，堆积于溶酶体内，导致各种临床症状。Galafold是法布雷病 口服药物，于年在欧盟上市，年获FDA加速批准。收购Celenex是Amicus跨入基因疗法的 步。Celenex有几个研究项医院（NationwideChildrensHospital）。医院是美国的 基因治疗中心之一，其中有包括专注肌肉疾病基因治疗的JerryMendel博士，KevinFlanigan博士。加上Amicus从宾州大学的合作，进一步将基因治疗确立为优先发展方向。
（医院负责肌肉疾病基因治疗的JerryMendell博士。网站照片）
虽然Galafold获得批准上市，但Amicus公司仍然没有盈利，且在在研发上投入巨大，去年研发支出接近5亿美元。罕见病的新药研发不容易，由此可见一斑。但是，这些基因治疗资产的价值“至今很大程度上未被证明”,克罗利表示道。但是，华尔街分析师认为，这些资产投入在一家独立的公司是为股东谋取价值增长的 方式。特殊目的收购公司（SPAC）是生物技术投资者最近流行的一种工具，用于收购新兴生物技术公司的股份并寻求上市。有了资金的支持，医院的肌萎缩的基因治疗，可能会获得加速。Amicus对于肌营养不良的基因治疗保留了优先购买权。这个一分为二将有助于临床管线更快的推进，Caritas仅专注于基因疗法的开发，而Amicus则致力于扩大Galafold的市场，并加速AT-GAA的上市批准。Amicus还从Perceptive等投资者那里获得了2亿美元的投资。目前，Amicus股价在盘前短暂上涨10%。参考文章：
