全球10大基因编辑公司管线营收市

注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及)。

基因编辑公司在美股是靓丽的风景线。年在美国上市了3家基因编辑类公司——CRISPRTherapeutics,IntelliaTherapeutics和EditasMedicine,到目前市值涨幅在10-20倍。这三家公司都是Cas9CRISPR技术。目前大热的CRISPR技术,它是使用一种被称为分子“剪刀”的DNA序列在特定位点对其他DNA序列进行编辑。通过这种方式,生物技术公司就能够编辑、增加或去除引发特定疾病的缺陷基因。

如果把基因看作是单词,那么CRISPR技术就是一种文字处理器。ARKInvest的分析师ManishaSamy女士认为:“CRISPR基因编辑技术类似于具有‘查找’和‘删除’这两种功能的DNA文字处理器。另外,科学家还在研究一种基本的‘粘贴’功能,使CRISPR能够插入适当的DNA代码,从而修复基因突变。”

资料来源:CRISPRTherapeutics

年法国的科学家埃马纽埃尔·卡彭蒂耶(EmmanuelleCharpentier)和来自美国的科学家珍妮弗·安妮·道德纳(JenniferA.Doudna)获得了诺贝尔化学奖。主要因为他们发现了基因技术中最锐利的工具之一:CRISPR/Cas9“基因剪刀”,基于这项技术,研究人员可以极其精确地改变动物、植物和微生物的DNA。Cas9可以编辑70%-80%的人类基因组序列。

目前在美股上市的基因编辑类公司有10家,按照市值排序,如下表:

资料来源:年报药事纵横整理

从上图数据来看:

(1)10家上市公司中,营收超过1亿美元的仅SangamoTherapeutics一家。SangamoTherapeutics是一家通过基因编辑技术开展临床阶段药物研发的公司,专注于锌指蛋白技术(ZFP)的研究开发和商业化。年营收1.18亿美元,收入包括合作协议和研究赠款。公司预计,未来几年的收入将主要来自与渤健、凯特、诺华、辉瑞和赛诺菲的合作协议。将重点集中在新兴领域,包括自身免疫性疾病的CAR-Treg细胞治疗和神经系统疾病的基因组工程。该公司是全球应用锌指蛋白技术最广泛的公司,开展了一系列临床阶段的人类疾病治疗。基于基因治疗的多平台方法,包括基因治疗、基因组编辑、细胞疗法、基因调控等,Sangamo在血友病、血红蛋白病、中枢神经系统疾病、艾滋病等领域布局产品管线。

SangamoTherapeutics研发管线

资料来源:SangamoTherapeutics


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